C-CAR031 hè una terapia autologa, blindata, CAR-T (recettore di linfociti T di l'antigeni chimerichi chì miranu à GPC3), studiata per u trattamentu di l'HCC.
I progressi di a ricerca di C-CAR031 in u carcinoma epatocellulare (HCC) sò stati presentati oralmente à a riunione annuale di l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) tenuta in Chicago in u 2024.
Metodi: U primu studiu di escalation di dose apertu in l'omu impiega una titolazione accelerata più un disignu i3+3. I pazienti cù HCC avanzatu GPC3+ chì anu fallitu ≥ 1 linea di trattamenti sistemichi anu ricevutu una sola infusione iv di C-CAR031 dopu a linfodeplezione standard. L'endpoint primari sò a sicurezza è a tollerabilità, altri includenu a farmacocinetica è l'efficacia preliminare. L'eventi avversi (AE) sò stati classificati da CTCAE 5.0, è a sindrome di liberazione di citochine (CRS) / sindrome di neurotossicità assuciata à e cellule effettrici immunitarie (ICANS) sò state valutate secondu i criteri ASTCT 2019. A risposta obiettiva hè stata valutata da u ricercatore secondu RECIST 1.1.
Risultati: À u 5 di ghjennaghju di u 2024, un totale di 24 pazienti anu ricevutu l'infusione di C-CAR031 à 4 livelli di dosi (DL). Tutti i pazienti avianu HCC di stadiu C di BCLC, 83,3% (20/24) avianu metastasi extraepatiche. U numeru medianu di linee di terapia precedenti era 3,5 (intervallu 1-6), 23 (95,8%) pazienti anu ricevutu ICI (inibitori di i checkpoint immunitari) è TKI (inibitori di a tirosin chinasi). Tutti i pazienti eranu valutabili per a sicurezza. Nisuna tossicità limitante a dose è ICANS hè stata osservata. CRS hè stata osservata in 22 (91,7%) pazienti cù solu 1 (4,2%) CRS di gradu (G) 3. L'effetti avversi ≥G3 più cumuni eranu linfocitopenia (100%), neutropenia (70,8%), trombocitopenia (37,5%) è elevazione di transaminasi (16,7%). Un paziente (4,2%) avia mielosuppressione G4 è 1 paziente (4,2%) avia pneumonite interstiziale G3 à DL4 causata da CRS G3. Tutti l'effetti avversi eranu reversibili. 22 pazienti eranu valutabili per l'efficacia. Riduzioni di u tumore sò state osservate in u 90,9% di i pazienti, micca solu in e lesioni intraepatiche ma ancu in quelle extraepatiche cù una riduzione mediana di 44,0% (intervallu, 3,4%-94,4%). U tassu di cuntrollu di a malattia era di 90,9% è u tassu di risposta obiettiva (ORR) era di 50,0% per i pazienti di tutte e DL. In DL4, l'ORR era di 57,1%.
Conclusioni: U studiu hà dimustratu un prufilu di sicurezza gestibile è una attività antitumorale incoraggiante di C-CAR031 in pazienti cun HCC avanzatu trattati pesantemente.
Attualmente, ci sò sempre parechji prucessi clinichi di nuove tecnulugie anti-cancru in Cina chì cercanu pazienti. Per cunsultazioni nantu à novi medicinali è tecnulugie, pudete cuntattà u Dipartimentu Internaziunale di l'Ospedale Oncologicu di a Regione Sud di Pechino.
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Referenze
3.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.4019
4.ASCO-2024-IR-Presentazione.pdf (astrazeneca.com)
Data di publicazione: 24 dicembre 2024