U 7 d'aostu, u Centru per a Valutazione di i Medicinali (CDE) di l'Amministrazione Naziunale di i Prodotti Medici (NMPA) hà annunziatu chì l'iniezione di PA3-17 hè stata pruposta per l'inclusione in a designazione di terapia innovativa, destinata à u trattamentu di i pazienti adulti cun leucemia/linfoma linfoblastico acuto à cellule T recidivante/refrattaria (r/r T-ALL/LBL).
Attualmente, ci sò sempre parechji prucessi clinichi di nuove tecnulugie anti-cancru in Cina chì cercanu pazienti. Per cunsultazioni nantu à novi medicinali è tecnulugie, pudete cuntattà u Dipartimentu Internaziunale di l'Ospedale Oncologicu di a Regione Sud di Pechino.
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I pazienti cun leucemia/linfoma T-linfoblastico recidivante/refrattario (r/r T-ALL/LBL) si manifestanu clinicamente da una rapida progressione di a malattia, una prognosi sfavorevole è una mancanza di opzioni terapeutiche. Attualmente, solu Nailabine hè stata appruvata da a FDA in u 2005 per u trattamentu di i pazienti T-ALL/LBL chì ùn anu micca rispostu à almenu dui regimi di chemioterapia o chì anu avutu una recidiva dopu u trattamentu, cù un ORR di u 31% è una CR di u 23%. Dunque, ci hè un bisognu urgente di sviluppà altre modalità efficaci. Oltre à a so espressione in e cellule T è NK nurmali è nisuna espressione in altre cellule tissutali, CD7 hè altamente espressu in e cellule T-ALL/LBL. Dunque, CD7 hè cunsideratu un potenziale bersagliu per u sviluppu di a terapia CAR-T per T-ALL/LBL. A sfida, tuttavia, hè di evità u fratricidiu causatu da l'espressione di CD7 in e cellule T. I circadori anu sviluppatu una iniezione di cellule CAR-T basata annantu à l'anticorpi nano CD7, chjamata iniezione PA3-17, bluccendu l'espressione di a molecula CD7 nantu à a superficia di e cellule T per mezu di u bloccante di l'espressione di e proteine anti-CD7 (PEBL).
I dati di seguitu à longu andà di a prova clinica di Fase I di l'iniezione di PA3-17 per u trattamentu di a leucemia/linfoma linfoblastico acutu di cellule T recidivante/refrattaria (R/R T-ALL/LBL) sò stati presentati à a cunferenza accademica internaziunale autorevole EHA 2025.
À u 19 di ferraghju 2025, un totale di 13 pazienti eranu arruolati (3 pazienti in u gruppu di dosi 1, 2, 3, 4 pazienti in u gruppu RP2D), tutti i quali anu ricevutu una sola infusione di PA3-17 è anu cumpletatu una valutazione di tossicità limitanti di dose (DLT) di 28 ghjorni. RP2D hè statu stabilitu à 2 × 10⁶ CAR-T / kg basatu annantu à a farmacocinetica, a sicurezza è l'efficacia oltre sta dosa. Nisun DLT si hè verificatu è a dosa massima tollerata (MTD) ùn hè stata raggiunta. L'incidenza di a sindrome di liberazione di citochine (CRS) era di 84,6% (G3: 23,1%, senza G4), mentre chì a sindrome di neurotossicità assuciata à e cellule effettrici immunitarie (ICANS) era limitata à G1-2 (15,4%). I dati d'efficacia anu dimustratu chì u megliu tassu di risposta obiettiva (ORR) era di 84,6% (11/13) è u 76,9% (10/13) anu ottenutu una remissione cumpleta/remissione cumpleta cù ricuperazione di u conteggio incompletu (CR/CRi). Notevolmente, u 69,2% (9/13, 8 pazienti CR) hà mantenutu a risposta à 3 mesi, cù u 50,0% (4/8) chì hà mantenutu CR > 15 mesi dopu l'infusione senza un successivo trapianto di cellule staminali (SCT), è dui di elli avianu sempre cellule CAR-T rilevabili à 21 mesi. In particulare, un paziente pesantemente pretrattatu [precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), malattia ingombrante > 7 cm] hà ottenutu CR à u ghjornu 28 è un secondu HSCT à 6 mesi.
L'iniezione di PA3-17 hà dimustratu una bona tollerabilità, un'attività clinica prufonda è sustinuta in i pazienti r/r T-ALL/LBL pesantemente pretrattati, cù u 50% di i pazienti CR chì sò rimasti sopravviventi o/è senza progressione à 1 annu.
Attualmente, ci sò sempre parechji prucessi clinichi di nuove tecnulugie anti-cancru in Cina chì cercanu pazienti. Per cunsultazioni nantu à novi medicinali è tecnulugie, pudete cuntattà u Dipartimentu Internaziunale di l'Ospedale Oncologicu di a Regione Sud di Pechino.
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Data di publicazione: 13 d'aostu 2025