Equecabtagene autoleucel (eque-cel), una terapia di cellule T CAR (chimeric antigen receptor) chì mira l'antigenu di maturazione di e cellule B cumpletamente derivata da l'omu, hà dimustratu un putenziale per u trattamentu di u mieloma multiplu recidivante o refrattariu (R/RMM).
U 30 di ghjugnu di u 2023, l'Amministrazione Naziunale di i Prodotti Medici (NMPA) di a Cina hà appruvatu a Nova Dumanda di Farmacu (NDA) per FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), a prima terapia di cellule T cumpletamente umane anti-antigene di maturazione di e cellule B (BCMA) chimericu di u receptore di l'antigene (CAR) per u trattamentu di R/RMM chì hà ricevutu ≥3 linee di terapie precedenti chì cuntenenu almenu un inhibitore di u proteasoma è un agente immunomodulatoriu.
U 7 di nuvembre di u 2024, IASO Biotherapeutics hà annunziatu chì i risultati di u studiu clinicu di fase 1b/2 FUMANBA-1 di a so terapia CAR-T anti-BCMA cumpletamente umana, Equecabtagene Autoleucel (nome cummerciale: Fucaso™), per u trattamentu di R/RMM, sò stati publicati in a principale rivista medica JAMA Oncology. U studiu hà valutatu l'efficacia è a sicurezza di Equecabtagene Autoleucel in pazienti cun R/RMM chì avianu ricevutu prima ≥3 linee di terapie precedenti. I risultati anu dimustratu chì Equecabtagene Autoleucel hà ottenutu un altu tassu di risposta generale è una remissione durevule in i pazienti, cù un prufilu di sicurezza favurevule.
FUMANBA-1 hè un studiu clinicu di registrazione di fase 1b/2 à bracciu unicu, in apertu, realizatu in 14 centri chinesi per valutà l'efficacia è a sicurezza di Equecabtagene Autoleucel in pazienti cun R/RMM chì anu ricevutu ≥3 linee di terapie precedenti. U studiu hà reclutatu pazienti cun R/RMM chì avianu ricevutu prima almenu trè linee di terapia, cumpresi inibitori di u proteasoma è regimi di chemioterapia basati nantu à agenti immunomodulatori, è chì avianu avutu una progressione di a malattia durante a so ultima linea di terapia. I pazienti chì avianu ricevutu prima una terapia BCMA CAR-T eranu ancu eligibili per l'iscrizione.
RisultatiDi 103 pazienti chì anu ricevutu una infusione di eque-cel, 55 (53,4%) eranu masci, è l'età mediana (intervallu) era di 58 (39-70) anni. À un seguitu medianu (intervallu) di 13,8 (0,4-27,2) mesi, in termini di efficacia, trà i 101 pazienti valutabili, u tassu di risposta generale (ORR) era di 96,0% (97/101), è u tassu di risposta cumpleta stringente/tassu di risposta cumpleta (sCR/CR) era di 74,3% (75/101). Trà l'89 pazienti senza terapia CAR-T precedente, l'ORR era di 98,9% (88/89), è u tassu sCR/CR era di 78,7% (70/89). In questi 101 pazienti, u tempu medianu di risposta era di 16 ghjorni (intervallu: 11-179), mentre chì a durata mediana di risposta (DOR) è a sopravvivenza mediana senza progressione (PFS) ùn eranu ancu state righjunte. U tassu di PFS à 12 mesi era di 78,8% (IC 95%: 68,6-86,0). Inoltre, 95% (96/101) di i pazienti anu ottenutu negatività di malattia residuale minima (MRD), cù un tempu medianu di negatività MRD di 15 ghjorni (intervallu: 14-186). Tutti i pazienti cun sCR/CR anu ottenutu negatività MRD, è a durata mediana di negatività MRD ùn era ancu stata righjunta.
Cunclusioni è RilevanzaIn questu studiu, eque-cel hà purtatu à risposte precoci, profonde è durevuli in i pazienti cun R/RMM fortemente pretrattatu cù un prufilu di sicurezza gestibile. I pazienti cun terapia precedente cù cellule CAR T anu ancu benefiziu di eque-cel.
Attualmente, ci sò parechji altri studii clinichi CAR-T in Cina, è cercanu pazienti. Per cunsultazioni nantu à novi medicinali è tecnulugie, pudete cuntattà u Dipartimentu Internaziunale di l'Ospedale Oncologicu di a Regione Sud di Pechino.
Numeru di telefonu: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referenze
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Data di publicazione: 13 di nuvembre di u 2024