L'11 d'ottobreIn u 2024, l'Amministrazione Naziunale di i Prodotti Medici (NMPA) di a Cina hà appruvatu a dumanda di Novu Medicamentu Investigativu (IND) perInaticabtagene Autoleucel (Iniezione CNCT19), una terapia cellulare CAR-T autologa mirata à CD19, per trattà a trombocitopenia immune di u lupus eritematosu sistemicu (SLE - ITP). Questu hè u primu IND di Inaticabtagene Autoleucel appruvatu per e malatie autoimmuni in Cina.
Inaticabtagene Autoleucel hè un pruduttu di terapia cellulare CAR-T CD19, prisentatu cù un scFv CD19 unicu (HI19a) è prucessi di fabricazione avanzati. Inaticabtagene Autoleucel hè u primu pruduttu CAR-T pruprietariu cù mira CD19, pruduttu in Cina, è u primu pruduttu di terapia cellulare CAR-T cummercializatu per B-ALL in Cina. Inaticabtagene Autoleucel espande a so applicazione per parechje indicazioni, cumprese B-ALL r/r adulta, DLBCL r/r, B-ALL r/r pediatrica è adolescente, è diverse malatie autoimmuni. A so dumanda di novu medicamentu (NDA) per u trattamentu di u linfoma à grandi cellule B recidivu o refrattariu hè stata accettata da NMPA in settembre 2024.
U LES hè una malatia autoimmune sistemica, chì di solitu porta à danni à parechji organi. I linfociti B anormali è l'autoanticorpi ghjocanu un rolu cruciale in a patogenesi di u LES. U LES puderia causà una distruzzione eccessiva di e piastrine, vale à dì u SLE-ITP. U SLE-ITP si verifica in circa u 16% di i pazienti chinesi cù SLE, a maiò parte di i pazienti cù SLE-ITP rispondenu assai male à i steroidi, l'immunoinibitori è i farmaci biologichi, è spessu soffrenu di un risicu maiò di sanguinamentu d'organi, mentre chì a so sopravvivenza à longu andà hè piuttostu scarsa.
In lugliu di questu annu, u prestigioso "The New England Journal of Medicine"hà publicatu un studiu "Cellule T CAR anti-CD19 in a trombocitopenia immune refrattaria di SLE", co-scrittu da u prufessore Zeng Xiaofeng è u prufessore Li Mengtao di u Dipartimentu di Reumatologia è u prufessore Zhou Daobin di u Dipartimentu di Ematologia di l'Ospedale di u College Medicu di l'Unione di Pechino. U studiu hà dimustratu l'efficacia è a sicurezza à longu andà di Inaticabtagene Autoleucel in u trattamentu di SLE-ITP, mettendu in risaltu l'enorme putenziale di a terapia cù cellule CAR-T.
Una donna di 38 anni hè stata diagnosticata cù LES in u 2014 è si prisentava cù proteinuria reversibile è artrite è trombocitopenia persistente. I trattamenti precedenti cù glucocorticoidi à dosi elevate (impulsi di metilprednisolone), idrossiclorochina, immunoglobulina intravenosa, tacrolimus, ciclosporina A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag è trombopoietina umana ricombinante ùn anu micca alleviatu a trombocitopenia. I conti di piastrine sò stati mantenuti trà 10.000 è 20.000 per millimetru cubu è sò infine cascati sottu à 10.000 per millimetru cubu in lugliu 2023.
À quellu tempu, ella prisentava purpura è ecchimosi nantu à i so membri, vesciche di sangue orale è sanguinamentu gengivale. U so striscio di midulla ossea hà mostratu mieloproliferazione attiva è compromissione di a maturazione di i megacariociti. Solu prednisone à bassa dose (5 mg per ghjornu) è idrossiclorochina (0,2 g per ghjornu) sò stati amministrati in u mese prima di l'infusione di cellule CAR T. A leucaferesi autologa fresca hè stata aduprata per pruduce inati-cel. Un totale di 500.000 cellule CAR T CD19 per chilogramu di pesu corpurale sò state amministrate dopu chì a paziente avia sottumessu à chemioterapia linfodepletiva cù fludarabina (à una dosa di 25 mg per metru quadru di superficia corpurale) per ghjornu i ghjorni -5, -4 è -3 è ciclofosfamide (à una dosa di 250 mg per metru quadru) i ghjorni -5 è -4 prima di a terapia cù cellule CAR T.
Dopu à l'iniezione di Inaticabtagene Autoleucel, u numeru di piastrine di u paziente hà cuntinuatu à cresce, è hè stata ottenuta una risposta clinica cumpleta, è i glucocorticoidi è tutti l'immunosuppressori sò stati interrotti. Attualmente, u paziente hè praticamente vultatu à una vita nurmale.
Attualmente, ci sò parechji altri studii clinichi CAR-T in Cina, è cercanu pazienti. Per cunsultazioni nantu à novi medicinali è tecnulugie, pudete cuntattà u Dipartimentu Internaziunale di l'Ospedale Oncologicu di a Regione Sud di Pechino.
Numeru di telefonu::4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERENZE
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Data di publicazione: 8 di nuvembre di u 2024