RD13-02 hè un pruduttu universale di cellule CAR-T chì mira à CD7 derivatu da donatori sani, è destinatu à u trattamentu di a leucemia/linfoma linfoblastico acutu di cellule T recidivante o refrattaria (T-ALL/LBL). Hè geneticamente mudificatu per evità u fratricidiu, a malatia di u trapianto contr'à l'ospite (GvHD) è u rigettu di u trapianto (HvG) mentre rinfurzeghja l'attività antitumorale. RD13-02 pò esse preparatu in un unicu lottu per parechje persone, ottenendu una capacità "pronta à l'usu" per i pazienti chì anu bisognu di terapia cellulare CAR-T.
U 7 di nuvembre di u 2024, Bioheng Therapeutics hà annunziatu chì presenterà l'ultimi dati clinichi di Fase I di u so pruduttu universale di cellule CAR-T RD13-02, chì mira à CD7 per u trattamentu di i pazienti cù T-ALL/LBL recidivatu/refrattariu (R/R), in una presentazione orale à a 66a Riunione Annuale di a Società Americana di Ematologia (ASH). A cunferenza si terrà da u 7 à u 10 di dicembre di u 2024 in San Diego, USA.
Risultati: À u 1 d'aostu di u 2024, un totale di 18 pazienti eligibili cun R/R T-ALL/LBL eranu arruolati (13 ALL, 5 LBL), cù una età mediana di 33,5 anni (intervallu, da 11 à 67). E linee mediane di terapia precedenti eranu 2 (intervallu, da 1 à 5), è 4 pazienti avianu precedente allo-HSCT prima di l'arruolazione. A proporzione mediana di blasti BM era di 71% (intervallu: da 6% à 90%) trà 18 pazienti, cù 9 (6 ALL, 3 LBL) chì mostravanu implicazione extramidullare. Nisun avvenimentu di tossicità limitante a dose (DLT) o neurotossicità hè statu osservatu à tutti i livelli di dose, cù solu un casu di GvHD Gr1 chì si hè verificatu. A sindrome di liberazione di citochine (CRS) era gestibile cù a maiò parte lieve (Gr1, n = 10; Gr2, n = 5; Gr3, n = 3). Infezioni di qualsiasi gradu si sò verificate in 13 (72%) pazienti (≥Gr3 in 2 [11%] pazienti). A causa di a presenza di CRS Gr3 in un paziente per i livelli DL2 è DL3, i ricercatori anu stabilitu a DL1 cum'è dosa d'espansione cù una attenzione primordiale à a sicurezza è l'efficacia. Durante l'espansione di a dosa, un paziente hè mortu per via di a sindrome di lisi tumorale u ghjornu 20 dopu l'infusione.
À a valutazione iniziale di 28 ghjorni dopu l'infusione, 14 di 17 pazienti valutabili anu ottenutu CR/CRi. Mentre chì à u secondu mese dopu l'infusione, dui altri pazienti anu ottenutu CR/CRi, cù un tassu CR/CRi di 94% (16/17). Trà i pazienti cun CR/CRi, u 100% hà ottenutu un statu negativu di malattia residuale minima (MRD) per analisi di citometria di flussu. A Cmax mediana di e cellule CAR-T in u sangue perifericu era di 1.863.601 copie/μg di DNA genomicu (intervallu, da 275.044 à 3.763.587) per qPCR, cù a durata più longa chì hà superatu i 90 ghjorni.
Cunclusione: RD13-02, un pruduttu CAR-T universale "prontu à l'usu", hà dimustratu un prufilu di sicurezza gestibile è una efficacia migliorata in u trattamentu di R/R CD7 T-ALL/LBL. In particulare, u 100% di i pazienti CR/CRi anu ottenutu u statutu MRD-negativu, offrendu à i pazienti opzioni di trattamentu più rapide.
Attualmente, ci sò parechji altri studii clinichi CAR-T in Cina, è cercanu pazienti. Per cunsultazioni nantu à novi medicinali è tecnulugie, pudete cuntattà u Dipartimentu Internaziunale di l'Ospedale Oncologicu di a Regione Sud di Pechino.
Numeru di telefonu: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referenze
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Data di publicazione: 03 dicembre 2024